Dreng med sjælden sygdom viser bedring efter banebrydende genterapi

Læger i Manchester ser ud til at have succes med en forsøgsbehandling mod den arvelige sygdom Hunters syndrom.

Det skriver det britiske medie BBC.

Det er læger på Royal Manchester Children's Hospital i Storbritannien, der står for behandlingen.

Lægen Simon Jones, som er med til at lede forsøgsbehandlingen, kalder det fantastisk, at treårige Oliver Chu udvikler sig så positivt.

- Jeg har ventet i 20 år på at se en dreng som "Ollie" klare sig så godt. Det er bare så fantastisk, siger han til BBC.

Hunters syndrom er en arvelig sygdom, som forårsager, at kroppen ikke udvikler sig normalt. Der kan være skader på organer og også kognitiv svækkelse.

I de mest alvorlige tilfælde dør patienterne, inden de fylder 20 år.

Som oftest opdages sygdommen i de tidlige barneår. Det er også tilfældet for Oliver Chu, som kommer fra Californien i USA.

Sygdommen behandles i dag med medicin, som kan få den fysiske udviklingshæmning til at gå langsommere. Men den hjælper ikke mod de kognitive symptomer.

Lægernes håb er, at genterapi med stamceller kan stoppe sygdommen helt.

Behandlingen går ud på, at man tager celler fra blodet og ændrer i generne, inden man fører cellerne tilbage til patienten.

Patienter med Hunters syndrom kan på den måde få nye celler, der kan producere det enzym, der mangler i deres krop. Enzymet er afgørende for at nedbryde sukkermolekyler, der ellers ophober sig forskellige steder i kroppen og skaber skaderne på både hjerne og organer.

Sygdommen er meget sjælden. I Danmark er der ifølge Sundhed.dk omkring fem personer, der lider af Hunters syndrom.

Det rammer næsten udelukkende drenge og mænd, fordi det kommer fra et gen, der sidder på X-kromosomet.

Kvinder har to X-kromosomer, og det kræver altså, at begge forældre giver genet videre, før en kvinde udvikler sygdommen.

/ritzau/